ويأمل المريضان السابقان في رفع مستوى الوعي حول هذه العلاجات الجينية، التي تمت الموافقة عليها مؤخرًا من قبل السلطات الصحية الأمريكية، حتى يتمكن الآخرون من استخدامها.
ولكن التكلفة المرتفعة ــ التي تصل إلى 3.1 مليون دولار للشخص الواحد ــ من الممكن أن تحد من إمكانية الوصول.
التحيزات
ولدت تيشا صامويلز في عام 1982، قبل بدء فحص حديثي الولادة لفقر الدم المنجلي، وهو مرض وراثي يصيب حوالي 100 ألف شخص في الولايات المتحدة و20 مليون شخص في جميع أنحاء العالم.
وهو يؤثر بشكل رئيسي على السود. ويقول العلماء إن أحد أسباب ذلك هو أن سمة الخلية المنجلية تحمي من الملاريا.
يعاني المرضى المصابون بمرض فقر الدم المنجلي من طفرة تؤثر على الهيموجلوبين، وهو بروتين يحمل الأكسجين في خلايا الدم الحمراء. تأخذ خلايا الدم الحمراء بعد ذلك شكلًا منجليًا، مما يحد من تدفق الدم وإمدادات الأكسجين.
العواقب المحتملة مأساوية وتشمل فقر الدم ونوبات الألم وتلف الأعضاء وحتى الوفاة المبكرة.
تم تشخيص حالة تيشا صامويلز عندما كانت في الثانية من عمرها. عندما كانت في السابعة من عمرها أصيبت بنوبة حادة من فقر الدم، وفي الثالثة عشرة من عمرها أصيبت بسكتة دماغية أجبرتها على إجراء عمليات نقل دم شهرية.
وقالت إن “تحيز الأطفال السود الذين يأتون إلى المستشفى قائلين إنهم يعانون من الألم” جعلها تنتظر حتى تخرج الأمور عن السيطرة قبل اتخاذ أي إجراء.
عندما أصبحت تيشا شابة، فقدت صديقًا كان “محاربًا للخلايا المنجلية”، وغالبًا ما ينتهي الأمر بها في نفس المستشفى حيث عولجت.
واصلت تيشا دراستها في جامعة هوارد المرموقة، على أمل أن تصبح طبيبة، لكنها اضطرت إلى ترك الدراسة بسبب مرضها.
وتقول إن المرض أجبرها على “التخلي عن أحلامها”. بعد أن تزوجت وهي صغيرة، كانت تيشا تحتاج إلى ثماني ساعات من الحقن كل ليلة.
“العودة إلى الحياة”
وفي عام 2018، اتخذت حياتها منعطفًا جديدًا: فقد كانت من أوائل الذين تلقوا العلاج التجريبي.
ويستخدم العلاج، الذي يتم تسويقه حاليًا باسم Lyfgenia، فيروسًا غير ضار لتوصيل نسخة صحية من الجين الذي ينتج الهيموجلوبين إلى الخلايا.
يقوم الأطباء أولاً بجمع الخلايا الجذعية للمريض. ثم يأتي الجزء الصعب، وهو إزالة الخلايا الجذعية من الحبل الشوكي للمريض عن طريق العلاج الكيميائي لإفساح المجال للخلايا المعدلة.
فقدت تيشا صامويلز شعرها وأدخلت المستشفى بسبب نزيف في الأنف استمر 16 ساعة. وتستغرق عودة الصفائح الدموية إلى وضعها الطبيعي أشهرًا.
ثم استعادت المريضة طاقتها. وتقول: “الأمر أشبه بالعودة إلى الحياة”. “لديك حياة جديدة. هل تتساءل ماذا يجب أن نفعل بها؟”
استأنفت تيشا دراستها وحصلت على شهادتها.
تأسست منظمة “Journey to ExSCellence” لتثقيف السكان الأمريكيين السود حول هذا النوع من العلاج.
سيخضع كل مريض مشارك في التجربة السريرية إلى 15 عامًا من المتابعة.
سنوات من النضال
ويتمتع جيمي أولاغير، 38 عاما، بخلفية مماثلة.
تعود ذكرياته الأولى عن مرضه عندما كان في الثامنة من عمره.
وكان يلعب كرة القدم في نيجيريا، موطنه الأصلي، في ذلك الوقت، لكنه كان عليه أن يتوقف كل خمس دقائق للراحة والشرب.
يتذكر قائلاً: “سألت والدتي لماذا أنا مختلف؟”
أرسله والداه للعيش مع عمته في نيوجيرسي بالولايات المتحدة، حيث كانت الرعاية الصحية أفضل، لكنه عاش طفولة صعبة.
ولم يكمل دراسته، واضطر إلى إزالة المرارة وأصيب بنوبة قلبية. وفي أسوأ الأحوال، كان يقضي 80% من وقته في السرير.
وقد ساعده في ذلك انتقاله إلى أتلانتا، حيث يكون الجو أكثر دفئًا، كما هو الحال بالنسبة للعديد من مرضى فقر الدم المنجلي. ثم سمع في عام 2019 عن تجربة سريرية باستخدام مقص كريسبر الجزيئي. وبعد التسجيل، وصلته رسالة «سحرية» تبلغه بقبوله هذه التجربة.
بفضل الخلايا الجذعية المعدلة التي يتلقاها في هذا العلاج، المسمى Casgevy، أصبح جيمي أولاجير الآن “يعيش الحلم”.
أصبح أبًا لثلاثة أطفال بفضل التخصيب في المختبر ويدير العديد من الشركات الصغيرة.
ويحاول أولاجير أيضا تعميم هذا العلاج، خاصة في أفريقيا، حيث لا يزال الوصول إليه حلما بعيد المنال.
لا يزال هناك عدم يقين بشأن ما إذا كان التأمين الصحي الخاص سيغطي هذه العلاجات الجينية.
لكن برنامج Medicaid العام أعلن أنه سيغطي هذه التكاليف بدءًا من العام المقبل.